Médicos tratan por primera vez a un bebé con edición genética personalizada

Por primera vez en la historia, un equipo médico logró lo que hasta ahora parecía imposible: curar una enfermedad genética extremadamente rara con un tratamiento personalizado de edición genética… en un bebé.

El hito ocurrió en el Hospital de Niños de Filadelfia, donde los médicos trataron a un bebé con tres infusiones que contenían miles de millones de editores genéticos microscópicos. ¿El objetivo? Corregir una mutación en su hígado que causaba una peligrosa condición conocida como deficiencia de carbamoil sintetasa.

Este trastorno interrumpe el ciclo de la urea, evitando que el cuerpo elimine el exceso de amoníaco que se acumula al metabolizar proteínas. Sin tratamiento, el amoníaco se vuelve tóxico y puede causar daño cerebral irreversible o incluso la muerte.

Hasta ahora, los tratamientos disponibles eran muy limitados —y aún más complicados cuando se trata de un bebé recién nacido—. Pero esta vez, los médicos atacaron el problema de raíz, y todo indica que funcionó.

Aunque el procedimiento fue exitoso, los especialistas seguirán de cerca al menor durante varios años para eval

uar la eficacia y los efectos a largo plazo del tratamiento.

¿Estamos ante el inicio de una nueva era en la medicina genética? Este caso abre la puerta a tratamientos más precisos y esperanzadores para otras enfermedades raras